Genetinių širdies ir kraujagyslių ligų gydymas vystosi naujai

Bendradarbiaujant bus panaudota Skyline Therapeutics integruota AAV genų terapijos platforma, pagrįsta jos patentuota vektorių inžinerijos ir projektavimo technologija bei gamybos galimybėmis, siekiant sukurti novatorišką genų terapiją, daugiausia dėmesio skiriant genetinėms išsiplėtusioms kardiomiopatijoms (DCM), palaipsniui progresuojančių, niokojančių ligų grupei. tikslinės gydymo galimybės.

Pagal susitarimą „BioMarin“ ir „Skyline Therapeutics“ bendradarbiaus atradimų ir tyrimų srityje iki naujos tiriamosios vaistų programos (IND). „BioMarin“ suteikia patirties kuriant genų terapiją, širdies ir kraujagyslių biologiją ir įžvalgas apie genetinį ligų pagrindą, o „Skyline“ prisideda prie savo patirties kuriant genų terapijos produktus, įskaitant vektorių inžinerijos ir projektavimo technologijas bei gamybos galimybes. Kiekviena įmonė plėtos programas, vykdydama klinikinę plėtrą savo iš anksto nustatytose teritorijose.  

Siekdama paremti bendradarbiavimo projektų MTTP pastangas, Skyline Therapeutics gaus neatskleidžiamą mokėjimą, susijusį su pasirašymu, apimantį išankstinį mokėjimą ir kapitalo investiciją iš BioMarin, ir turi teisę gauti iš anksto nurodytus mokėjimus už MTTP, reguliavimo ir komercinius etapus.

„BioMarin“ turės teises komercializuoti terapinius produktus, atsiradusius dėl bendradarbiavimo jos teritorijose, įskaitant JAV, Europą ir Lotynų Ameriką, o „Skyline Therapeutics“ bus atsakinga už komercializavimą Azijos ir Ramiojo vandenyno regione. Be to, Skyline Therapeutics turės teisę gauti honorarus už būsimą pardavimą iš BioMarin savo teritorijose.

„Džiaugiamės galėdami pranešti, kad, kaip tikimės, bus vaisingas bendradarbiavimas tarp Skyline naujoviško požiūrio į AAV vektorių inžineriją ir dizainą bei mūsų komandos įrodytą patirtį kuriant ir kuriant genų terapiją“, – sakė grupės viceprezidentas Kevinas Egganas. Tyrimai ir ankstyvoji plėtra, iš BioMarin.

„Džiaugiamės galėdami bendradarbiauti su Skyline Therapeutics, kad išspręstume šias genetines išsiplėtusios kardiomiopatijos formas. Šis bendradarbiavimas sustiprina mūsų lyderystę širdies genų terapijos srityje ir išplečia mūsų bendradarbiavimą mokslinių tyrimų ir plėtros srityje į Aziją, kur daug pacientų kenčia nuo šių niokojančių ligų“, – sakė Brinda Balakrishnan, „BioMarin“ įmonių ir verslo plėtros skyriaus viceprezidentė. „Tikimės, kad galėsime skatinti šį bendradarbiavimą ir pristatyti pacientams visame pasaulyje transformuojančius vaistus.

„Išsiplėtusi kardiomiopatija yra rimtas širdies sutrikimas, kurio metu širdies raumens struktūriniai ar funkciniai anomalijos gali sukelti komplikacijų, tokių kaip aritmija ir širdies nepakankamumas, dėl kurių atsiranda didelis sergamumas ir mirtingumas. Daugelio genų mutacijos yra susijusios su DCM vystymusi, be kitų ligos etiologijų“, – sakė Skyline Therapeutics vyriausiasis mokslinis pareigūnas Jay Hou. „Kartu su BioMarin komanda nustatėme keletą svarbių genų, susijusių su DCM. Džiaugiamės galėdami glaudžiai bendradarbiauti su BioMarin ir pritaikyti mūsų AAV vektorinę technologiją, kad galėtume ištirti šiuos naujus tikslus ir sukurti naujus gydymo būdus DCM pacientams.

„Bendradarbiavimas su BioMarin išnaudoja abiejų kompanijų galimybes kuriant genų terapijas. Su BioMarin komanda siekiame bendradarbiauti kuriant genetinių širdies ir kraujagyslių ligų gydymo būdus, kurie patenkintų didelius nepatenkintus medicininius poreikius“, – sakė Skyline Therapeutics generalinis direktorius Amber Cai. „Kartu panaudosime genų terapiją, kad kovotume su širdies ir kraujagyslių ligomis, taikydami ligą modifikuojantį kelią, kuris galėtų pakeisti gydymo paradigmą tokiomis sąlygomis.