BBM-H901 yra pirmasis naujas tiriamasis vaistas (IND), patvirtintas Kinijoje genų terapijai IV įvedimo būdu sergant genetinėmis ligomis, o ypač nuo hemofilijos B. Šiuo metu nėra patvirtintas joks AAV genų terapijos produktas, skirtas hemofilijos gydymui. Kinijoje ir visame pasaulyje.
Šis registracinis klinikinis tyrimas (CTR20212816) yra kelių centrų, vienos grupės, atviras ir vieno gydymo tyrimas. Jo tikslas – įvertinti vienkartinės BBM-H901 infuzijos į veną saugumą, toleravimą, farmakokinetiką ir ilgalaikį veiksmingumą bei saugumą hemofilija B sergantiems ≥18 metų pacientams, kurių endogeninio kraujo krešėjimo faktoriaus IX (FIX) aktyvumas ≤ 2 TV/dL (≤2%).
„Kaip pirmasis pagrindinis įmonės produktas, pagamintas mūsų pačių moderniausioje cGMP įstaigoje, džiaugiamės, kad Belief BioMed pasiekė svarbų klinikinių tyrimų etapą po to, kai buvo sušvirkštas pirmasis pagrindinis klinikinis tyrimas. BBM-H901 jau anksčiau įrodė gerą saugumą ir ilgalaikį veiksmingumą tyrėjo inicijuoto klinikinio tyrimo (IIT) metu. Šiame tyrime metinis kraujavimo dažnis (ABR) buvo labai sumažintas, o krešėjimo faktorių FIX lygis buvo žymiai padidėjęs ir išliko visiems pacientams po IV injekcijos BBM-901. Nebuvo pranešta apie rimtus nepageidaujamus reiškinius (SAE),“ – sakė Dr. Xiao Xiao, „Belief BioMed“ vienas iš įkūrėjų, pirmininkas ir vyriausiasis mokslo pareigūnas (CSO).
„Esame dėkingi mūsų klinikiniams bendradarbiams, pacientų bendruomenei ir visai mūsų komandai, kuri tai padarė“, – pridūrė daktaras Xiao. „Belief BioMed“, kaip pirmaujanti genų terapijos įmonė Kinijoje, toliau sieks tiek ikiklinikinių, tiek klinikinių tyrimų, siekdama pateikti daugiau naujoviškų vaistų nepasiturintiems pacientams. Be to, šis etapas padėjo tvirtą pagrindą mūsų genų terapijos vaistų klinikiniam taikymui ir atvėrė kelią šių vaistų klinikiniam vystymuisi, kad būtų patenkinti įvairūs pagrindiniai ir nepatenkinti klinikiniai poreikiai ateityje. Mūsų tikslas – padaryti pacientams prieinamus ir įperkamus inovatyvius genų terapijos vaistus ir tuo pačiu palengvinti genų terapijos pramonės augimą.
KĄ IŠSIIMTI IŠ ŠIO STRAIPSNIO:
- Be to, šis etapas padėjo tvirtą pagrindą mūsų genų terapijos vaistų klinikiniam taikymui ir atvėrė kelią šių vaistų klinikiniam vystymui, kad ateityje būtų patenkinti įvairūs pagrindiniai ir nepatenkinti klinikiniai poreikiai.
- Jo tikslas – įvertinti vienkartinės BBM-H901 infuzijos į veną saugumą, toleravimą, farmakokinetiką ir ilgalaikį veiksmingumą bei saugumą hemofilija B sergantiems ≥18 metų pacientams, kurių endogeninio kraujo krešėjimo faktoriaus IX (FIX) aktyvumas ≤ 2 TV/dL (≤2%).
- Mūsų tikslas – padaryti pacientams prieinamus ir įperkamus inovatyvius genų terapijos vaistus ir tuo pačiu palengvinti genų terapijos pramonės augimą.
