Emmesas šiandien paskelbė, kad Kazimiero tyrimas apie Duchenne vaizdo įvertinimo (DVA) rezultatų kortelių kūrimą buvo paskelbtas PLOS ONE. Emmesas įsigijo Kazimierą 2022 m. kovo mėn., o dabar grupė priklauso Emmeso retųjų ligų centrui Orphan Reach™.

DVA yra naujas, namuose atliktas klinikinių rezultatų įvertinimas, kuriuo matuojamas Diušeno raumenų distrofija (DMD) sergančių asmenų judėjimo lengvumas, nustatant kompensuojamuosius judesių modelius. Slaugytojos, naudodami saugią mobiliąją aplikaciją, filmuoja pacientus, atliekančius konkrečias judėjimo užduotis namuose. Straipsnyje aprašomas rezultatų kortelių, kurias DVA apmokyti kineziterapeutai naudoja vaizdo įrašams įvertinti, kūrimas.

Casimir's Marielle Contesse, mokslininkė, buvo pagrindinė autorė, kartu su kitais bendraautoriais Mindy Leffleris, vienas iš įkūrėjų ir prezidentu, ir Christine McSherry, viena iš įkūrėjų ir vyriausioji vykdomoji pareigūnė.

Ankstesniame Muscle & Nerve straipsnyje, kurio autoriai yra Contesse, Leffleris ir kiti Kazimiero tyrėjai, buvo pateikti tyrimų rezultatai, kurie parodė, kad DVA yra patikima ir tinkama priemonė, leidžianti išmatuoti judėjimo lengvumą kaip ligos sunkumo požymį pacientams, sergantiems DMD. Naujausiame PLOS ONE dokumente išsamiai aprašoma DVA rezultatų kortelių kūrimas.

PLOS ONE dokumente aprašomi rezultatų kortelių kūrimo tyrimai, atlikti su kineziterapeutais, turinčiais didelę patirtį vertinant DMD sergančius pacientus. Tyrėjai naudojo dviejų raundų modifikuotą Delphi procesą, kad surinktų ekspertų nuomonę apie rezultatų lenteles. Delphi proceso metu kineziterapeutai įvertino visų 15 judesių užduočių rezultatų lenteles. Judėjimo užduotys – tai veikla, kurią pacientai paprastai atlieka namuose, pavyzdžiui, vaikščiojimas, lipimas laiptais, marškinėlių apsivilkimas ir valgymas. Po dviejų peržiūros ir peržiūrų etapų ekspertų grupė patvirtino, kad į DVA rezultatų lenteles įtraukti kompensacinio judėjimo kriterijai buvo suprantami, išsamūs ir kliniškai reikšmingi.

„DVA suteikia galimybę matyti, kaip pacientai, sergantys Duchenne, juda ir funkcionuoja savo namų aplinkoje“, – sakė Marielle Contesse, – o mūsų rezultatų kortelės suteikia standartizuotą būdą fizioterapeutams nustatyti kompensuojamuosius judesių modelius. Namų aplinka leidžia įvertinti dar platesnį kasdienių judesių spektrą. Tai taip pat pašalina poreikį pacientams ir šeimoms keliauti dideliais atstumais į klinikinių tyrimų vietas.

Ji pridūrė: „Galiausiai tikimės, kad DVA galės aptikti paciento funkcijos pokyčius per trumpesnį laiką nei esamos rezultatų priemonės. Tai gali sumažinti laiką, kurį pacientai praleidžia dalyvaudami klinikiniame tyrime.

„Emmes“ generalinė direktorė dr. Christine Dingivan pažymėjo: „Šis tyrimas suteikia pagrindą naudoti Casimir's Duchenne vaizdo įvertinimą, siekiant išplėsti galimybes nustatyti ligos progresavimą ir gydymo galimybes. Taip pat mus skatina galimas DVA naudojimas vertinant kitas raumenų ir mitochondrijų ligas.

KĄ IŠSIIMTI IŠ ŠIO STRAIPSNIO:

Nerve, authored by Contesse, Leffler and other Casimir researchers, presented research findings that demonstrated that the DVA is a reliable and valid tool for measuring ease of movement as an indication of disease severity in patients with DMD.
After two rounds of review and revisions, the expert panel confirmed that the compensatory movement criteria included in the DVA scorecards were understandable, comprehensive, and clinically meaningful.
She added, “Ultimately, we hope that the DVA will be able to detect changes in patient function in a shorter period of time than existing outcome measures.