„Prime Medicine, Inc.“, bendrovė, įkurta vykdyti „Prime Editing“ pažado, šiandien paskelbė apie savo platformos galimybes, pagrįstas naujausiais moksliniais tyrimais.

„Mes labai džiaugiamės, kad atsiras patobulinimų, kurie dar labiau padidins„ Prime Editing “kaip terapinio požiūrio galimybes“, - sakė „Prime Medicine“ generalinis direktorius Keith Gottesdiener. „Šie pasiekimai, be jau novatoriškos pagrindinės technologijos, greičiausiai padidins„ Prime Editing “efektyvumą ir išplės sritis, kuriose„ Prime Editing “gali veikti, ir galbūt išplės mūsų aprėptį ir papildomoms ligoms, kurioms dar nebuvo taikytas joks genų redagavimo metodas. Adresuoti."

Šiais naujais išorės mokslininkų pasiekimais ir nuolatinėmis „Prime Medicine“ vidinės plėtros komandos pastangomis bendrovė tikisi toliau optimizuoti „Prime Editing“ universalumą, tikslumą ir efektyvumą. Gebėjimai, aprašyti naujausiuose straipsniuose „Nature Biotechnology and Cell“, galėtų padėti sukurti efektyvesnius vaistus, pagerinus genų redagavimo veiklą.

Viena pažanga apima optimizuotą pagrindinio redagavimo vadovą RNR (pegRNR). „Prime Editing“ naudoja pegRNR molekulę, kad surastų geno taikinį ir nukreiptų norimą taisymą ar redagavimą. 4 m. Spalio 2021 d. Žurnale „Nature Biotechnology“ paskelbtame dokumente vieno iš „Prime Medicine“ įkūrėjų Davido R. Liu vadovaujami autoriai parodė, kad optimizuotos, sukurtos pegRNR (epegRNR) gali kelis kartus pagerinti redagavimo proceso efektyvumą.

Bendrovė taip pat vykdo neseniai aprašytas efektyvumo gerinimo strategijas, moduliuodama konkretų DNR taisymo būdą. Straipsnyje, paskelbtame „Cell“ spalio 14 d, 2021 m. Liu ir Britt Adamson vadovaujami autoriai nustatė specifinį DNR taisymo būdą, vadinamą neatitikimo taisymo keliu, kuris stipriai padidina pagrindinį redagavimo efektyvumą. Jie parodė, kad redagavimo veikla gali būti padidinta kelis kartus, o nepageidaujami šalutiniai produktai gali būti sumažinti kelis kartus, moduliuojant neatitikimo taisymo būdą keliais būdais.

„Prime Medicine“ turi komercines MIT ir Harvardo instituto komercines teises naudoti „Prime Editing“ žmonių gydymo tikslais, o mokslininkai ir įmonės visame pasaulyje ir toliau naudoja „Prime Editing“ tyrimų tikslais ir kitoms programoms.

KĄ IŠSIIMTI IŠ ŠIO STRAIPSNIO:

“These advancements, on top of an already groundbreaking foundational technology, are likely to increase the efficiency of Prime Editing, and will broaden the areas where Prime Editing might work, potentially extending our reach to additional diseases that no gene editing approach has yet been able to address.
„Prime Medicine“ turi komercines MIT ir Harvardo instituto komercines teises naudoti „Prime Editing“ žmonių gydymo tikslais, o mokslininkai ir įmonės visame pasaulyje ir toliau naudoja „Prime Editing“ tyrimų tikslais ir kitoms programoms.
Prime Editing uses a pegRNA molecule to find the gene target and to direct the desired repair or edit.