Pirmasis patvirtintas citopeninės mielofibrozės gydymas

A HOLD FreeRelease | eTurboNews | eTN
Lindos Hohnholz avataras
Parašyta Linda Hohnholz

CTI BioPharma Corp. paskelbė, kad JAV maisto ir vaistų administracija (FDA) patvirtino VONJO (pacritinibą) suaugusiųjų, sergančių vidutinės arba didelės rizikos pirmine ar antrine (vera policitemija arba poesminė trombocitemija) mielofibroze su trombocitų skaičiumi, gydymui. mažesnis nei 50 × 109/L. VONJO yra naujas geriamasis kinazės inhibitorius, specifiškas JAK2 ir IRAK1, neslopindamas JAK1. Rekomenduojama VONJO dozė yra 200 mg per burną du kartus per parą. VONJO yra pirmasis patvirtintas gydymas, specialiai skirtas pacientams, sergantiems citopenine mielofibroze.             

„Šiandien patvirtinus VONJO, nustatomas naujas mielofibroze sergančių pacientų, sergančių citopenine mielofibroze, priežiūros standartas“, – sakė Johnas Mascarenhasas, medicinos, hematologijos ir medicininės onkologijos docentas, Tisch vėžio instituto Icahno medicinos mokykla prie Sinajaus kalno, Niujorke. . „Įrodyta, kad mielofibrozė su sunkia trombocitopenija, apibrėžiama kaip trombocitų kiekis kraujyje mažesnis nei 50 × 109/l, sukelia prastus išgyvenamumo rezultatus ir sekinančius simptomus. Dėl ribotų gydymo galimybių ši liga tapo neatidėliotinų nepatenkintų medicininių poreikių sritimi. Džiaugiuosi matydamas, kad šiems pacientams dabar yra naujas, veiksmingas ir saugus gydymo būdas.

„JAV yra maždaug 21,000 50 mielofibroze sergančių pacientų, iš kurių du trečdaliai turi citopeniją (trombocitopeniją arba anemiją), dažniausiai dėl kitų patvirtintų gydymo būdų toksiškumo. Sunki trombocitopenija, apibrėžiama kaip trombocitų skaičius mažesnis nei 109 × 10/l, pasireiškia trečdaliui visos mielofibrozės populiacijos, o prognozė yra ypač prasta. Gavus VONJO patvirtinimą, džiaugiamės galėdami pasiūlyti naują terapiją, kuri yra specialiai patvirtinta pacientams, sergantiems citopenine mielofibroze. Mes esame visiškai finansuojami komerciniam paleidimui, po mūsų skolų ir autorinių atlyginimų sandorių su DRI, ir tikimės, kad per XNUMX dienų galėsime pacientams suteikti VONJO, potencialiai geriausią savo klasėje gydymą citopeninės mielofibrozės pacientams“, – sakė Adamas R. Craigas. , MD, Ph.D., CTI Biopharma prezidentas ir vykdomasis direktorius. „Norėčiau padėkoti pacientams, slaugytojams, klinikinių tyrimų personalui ir tyrėjams, kurie leido atlikti VONJO klinikinius tyrimus. Taip pat esu dėkingas CTI komandai už jų sunkų darbą ir atsidavimą bei dėmesį pacientų poreikiams.

Paspartintas patvirtinimas pagrįstas veiksmingumo rezultatais, gautais iš VONJO 3 fazės PERSIST-2 tyrimo pacientams, sergantiems mielofibroze (trombocitų skaičius yra mažesnis arba lygus 100 × 109/l). Pacientai atsitiktiniu būdu 1:1:1 buvo suskirstyti į VONJO 200 mg du kartus per parą (BID), VONJO 400 mg vieną kartą per parą (QD) arba geriausią turimą gydymą (GPGB). Anksčiau buvo leista gydyti JAK2 inhibitoriais. Šiame tyrime pacientų, kurių pradinis trombocitų skaičius buvo mažesnis nei 50 × 109/l ir kurie buvo gydomi 200 mg pakritinibu BD, grupėje 29 % pacientų blužnies tūris sumažėjo bent 35 %, palyginti su 3 % pacientų, vartojusių geriausias galimas gydymas, įskaitant ruksolitinibą. Kaip pagreitinto patvirtinimo dalis, CTI turi aprašyti klinikinę naudą patvirtinamajame tyrime. Kad įvykdytų šį reikalavimą po patvirtinimo, CTI planuoja užbaigti PACIFICA bandymą, kurio rezultatai tikėtini 2025 m. viduryje.

Dažniausios nepageidaujamos reakcijos (≥ 20 %) po 200 mg VONJO du kartus per parą buvo viduriavimas, trombocitopenija, pykinimas, anemija ir periferinė edema. Dažniausios sunkios nepageidaujamos reakcijos (≥3 %) po 200 mg VONJO du kartus per parą buvo anemija, trombocitopenija, pneumonija, širdies nepakankamumas, ligos progresavimas, karščiavimas ir odos plokščialąstelinė karcinoma.

Apie autorių

Lindos Hohnholz avataras

Linda Hohnholz

Vyriausiasis redaktorius eTurboNews įsikūrusi eTN būstinėje.

Prenumeruok
Pranešti apie
svečias
0 komentarai
Inline atsiliepimai
Peržiūrėti visus komentarus
0
Norėtum savo minčių, pakomentuok.x
Bendrinti su...