„Hoth Therapeutics, Inc.“ šiandien paskelbė apie savo naujos vėžio gydymo priemonės HT-KIT kūrimo atnaujinimus. Novatoriškas Hoth metodas, kuriame naudojamas chemiškai stabilus antisensinis oligonukleotidas, nukreiptas į proto-onkogeno KIT per KIT mRNR transkriptų kadrą, gali būti naudojamas kaip KIT nukreiptas gydymas atskirai arba kartu su agentais, nukreipiančiais KIT signalizaciją, gydant Su KIT susiję piktybiniai navikai.

Remdamasi mokslinio tyrimo susitarimu su Šiaurės Karolinos valstijos universitetu, komanda naudojo HT-KIT mRNR kadrų keitimo metodą putliųjų ląstelių leukemijos ląstelėms in vitro ir nustatė, kad sumažėjo KIT baltymų ekspresija, signalizacija ir funkcija. Gydymas HT-KIT užkirto kelią vėžio ląstelių augimui ir sukėlė ląstelių mirtį per 72 valandas. Taikant humanizuotą putliųjų ląstelių leukemijos pelės modelį, naviko augimas ir kitų organų infiltracija sumažėjo, o naviko ląstelių mirtis padidėjo, kai HT-KIT sukėlė kadrų poslinkį c-KIT mRNR.

Hothas pateikė keletą patentinių paraiškų, kad apsaugotų šį IP visame pasaulyje.

„Su mūsų HT-KIT vaistu mes panaikiname pagrindinį vėžio signalą, kuris yra susijęs su daugybe agresyvių vėžio formų, tokių kaip sisteminė mastocitozė, putliųjų ląstelių leukemija, virškinimo trakto stromos navikai ir ūminė mieloidinė leukemija. Mūsų požiūris leidžia išvengti spąstų, susijusių su KIT mutacijomis, nukreipiant mRNR. Vyksta kitas mūsų ikiklinikinių tyrimų etapas ir džiaugiamės galėdami panaudoti savo planuojamo Pre-IND susitikimo su FDA rezultatus vėliau šiais metais“, – teigė Robbas Knie, Hoth generalinis direktorius.

HT-KIT, naujas molekulinis subjektas, anksčiau 2022 m. buvo priskirtas retiesiems vaistams mastocitozei gydyti. HT-KIT Hoth sėkmingai užbaigė HT-KIT vaistinės medžiagos gamybos galimybes, bendradarbiaudamas su WuXi STA.

FDA retųjų vaistų paskyrimas suteikiamas tiriamiesiems terapijoms, skirtoms retoms medicininėms ligoms arba būklei, kuriomis serga mažiau nei 200,000 XNUMX žmonių Jungtinėse Valstijose. Retųjų vaistų statusas suteikia naudos vaistų kūrėjams, įskaitant pagalbą vaistų kūrimo procese, mokesčių kreditus už klinikines išlaidas, atleidimą nuo tam tikrų FDA mokesčių ir septynerių metų rinkodaros išskirtinumą po patvirtinimo.

KĄ IŠSIIMTI IŠ ŠIO STRAIPSNIO:

Hoth’s innovative approach, which employs a chemically-stable antisense oligonucleotide to target the proto-oncogene KIT through by frameshifting KIT mRNA transcripts, has potential as a KIT-targeted therapeutic alone, or in combination with agents that target KIT signaling, in the treatment of KIT-associated malignancies.
Through a sponsored scientific research agreement with North Carolina State University, the team used the HT-KIT mRNA frame-shifting approach on mast cell leukemia cells in vitro and found that KIT protein expression, signaling and function were reduced.
HT-KIT, a new molecular entity, was designated as an Orphan Drug for the treatment of mastocytosis earlier in 2022.