Rigel Pharmaceuticals, Inc. šiandien paskelbė apie duomenų paskelbimą American Journal of Hematology iš atviro, daugiacentrio, 2 fazės klinikinio fostamatinibo tyrimo suaugusiems, sergantiems šiltų antikūnų autoimunine hemolizine anemija (wAIHA), kuriems bent vienas ankstesnis gydymas buvo nesėkmingas. Paskelbti duomenys rodo, kad fostamatinibas, burnos blužnies tirozino kinazės (SYK) inhibitorius, greitai ir ilgai padidino hemoglobino (Hgb) kiekį, kliniškai reikšmingas Hgb atsakas pastebėtas beveik pusei pacientų, o saugumo ir toleravimo profilis atitinka esamą. fostamatinibo saugumo duomenų bazėje, kurioje dalyvavo pacientai įvairiose tirtų ligų programose. Leidinį, pavadintą „Fostamatinibas šiltų antikūnų autoimuninei hemolizinei anemijai gydyti: 2 fazė, daugiacentris atviras tyrimas“, galima rasti žurnalo svetainėje.

„Mūsų 2 fazės šiltos autoimuninės hemolizinės anemijos tyrimo rezultatai sustiprina fostamatinibo potencialą padėti pacientams, sergantiems šiuo retu, sunkiu kraujo sutrikimu, kuriems šiuo metu nepatvirtintas joks ligai skirtas gydymas“, – sakė Raulis Rodriguezas, Rigel prezidentas ir vykdomasis direktorius. pareigūnas. „Jei bus patvirtintas fostamatinibas, 2023 m. gali būti pirmasis rinkoje esantis gydymas pacientams, sergantiems wAIHA, ir tai būtų antroji patvirtinta fostamatinibo indikacija.

2 fazės tyrime buvo vertinamas atsakas į fostamatinibą, skiriant 150 mg du kartus per parą (du kartus per parą), suaugusiems pacientams, sergantiems wAIHA ir aktyvia hemolize, kai Hgb buvo mažesnis nei 10 g/dl, kuriems bent vienas ankstesnis gydymas buvo nesėkmingas. Pirminė vertinamoji baigtis buvo Hgb didesnis nei 10 g/dl ir ≥2 g/dl padidėjimas nuo pradinio iki 24 savaitės be gelbėjimo terapijos ar raudonųjų kraujo kūnelių perpylimo. Tyrimas parodė, kad 46 % (11/24) pacientų pasiekė pirminę vertinamąją baigtį, o 1 vėlyvas atsakas buvo 30 savaitę (iš viso 12 pacientų (50 %)). Vidutinis Hgb padidėjimas buvo nustatytas 2 savaitę ir išliko ilgainiui. Dažniausi nepageidaujami reiškiniai (AE) buvo viduriavimas (42 %), nuovargis (42 %), hipertenzija (27 %), galvos svaigimas (27 %) ir nemiga (23 %). AE buvo valdomi ir atitiko fostamatinibo saugumo duomenų bazę, kurioje buvo daugiau nei 3,900 pacientų, sergančių įvairiomis ligomis (reumatoidiniu artritu, B ląstelių limfoma, COVID-19 ir imunine trombocitopenija (ITP)). Naujų saugos signalų neaptikta.

KĄ IŠSIIMTI IŠ ŠIO STRAIPSNIO:

today announced the publication of data in the American Journal of Hematology from the open label, multicenter, Phase 2 clinical study of fostamatinib in adults with warm antibody autoimmune hemolytic anemia (wAIHA) who had failed at least one prior treatment.
The published data demonstrate that fostamatinib, an oral spleen tyrosine kinase (SYK) inhibitor, rapidly and durably increased hemoglobin (Hgb) levels, with clinically meaningful Hgb responses observed in nearly half of the patients, and a safety and tolerability profile consistent with the existing fostamatinib safety database of patients across multiple disease programs studied.
The Phase 2 study evaluated the response to fostamatinib at 150 mg BID (twice daily) in adult patients with wAIHA and active hemolysis with Hgb of less than 10 g/dL who had failed at least one prior treatment.