Naujas mechanizmas galėtų visiškai atkurti CFTR funkciją sergant cistine fibroze

A HOLD FreeRelease 3 | eTurboNews | eTN
Lindos Hohnholz avataras
Parašyta Linda Hohnholz

Šiandien „Sionna Therapeutics“ paskelbė apie oficialų įmonės įkūrimą ir 111 mln. USD B serijos finansavimo uždarymą. Turą vedė OrbiMed, kuriame dalyvavo fondai, konsultuojami T. Rowe Price Associates, Inc., Q Healthcare Holdings, LLC., visiškai priklausančios QIA, Kataro nepriklausomo turto fondo, dukterinei įmonei ir ankstesniems investuotojams, įskaitant RA Capital, TPG. „Rise Fund“, „Atlas Venture“ ir „Cistinės fibrozės fondas“. Sionna iki šiol surinko apie 150 mln.

„Sionna“ tobulina pirmosios klasės mažų molekulių, skirtų visiškai atkurti cistinės fibrozės transmembraninio laidumo reguliatoriaus (CFTR) baltymo, turinčio CF defektą, funkciją, stabilizuodama pirmąjį CFTR nukleotidų surišimo domeną (NBD1). Pagrindinė CF priežastis yra genetinė mutacija ΔF508, kuri turi įtakos NBD1 stabilumui ir CFTR funkcijai.

Kliniškai nuspėjamuose in vitro CF modeliuose Sionna į NBD1 nukreiptos mažos molekulės kartu su kitais papildomais moduliatoriais įrodė, kad gali normalizuoti CFTR baltymo, paveikto ΔF508 genetinės mutacijos, sulankstymą, brendimą ir stabilumą. Tai leidžia tinkamai perkelti CFTR į ląstelės paviršių ir normaliai reguliuoti jonų ir vandens srautą. Visiškai atkuriant CFTR funkciją pacientams, sergantiems ΔF508 genetine mutacija iki lygio, kuris matomas žmonių, neturinčių CF, ląstelėse, Sionna vamzdynas gali užtikrinti geriausią klasėje veiksmingumą ir optimalią klinikinę naudą CF sergantiems žmonėms.

„NBD1 yra gerai žinomas ir ištirtas taikinys, tačiau iki šiol jis buvo laikomas nepakeičiamu. Remdamiesi mūsų sutelktomis pastangomis ir nuolatine pažanga, susijusia su NBD1, matome potencialą normalizuoti CFTR funkciją daugumai žmonių, sergančių CF“, – sakė Mike'as Cloonan, Sionna Therapeutics prezidentas ir generalinis direktorius. „Mūsų „Sionna“ misija yra žymiai pagerinti žmonių, kurie ir toliau kenčia nuo visą gyvenimą trunkančių CF pasekmių ir naštos, sveikatą ir gyvenimo kokybę. Turėdami šį finansavimą, mūsų stiprų sindikatą ir patyrusią bei talentingą komandą, džiaugiamės galėdami pristatyti „Sionna“ ir sutelkiame dėmesį į pirmųjų junginių tiekimą iš mūsų diferencijuoto vamzdyno į kliniką.

CF yra rimta, galimai mirtina genetinė liga, kurią sukelia CFTR geno mutacija, dėl kurios plaučiuose ir kvėpavimo takuose kaupiasi gleivės, pablogėja kasos funkcija ir kiti organų sutrikimai, kurie gali turėti reikšmingą ir dažnai sunkų poveikį sveikatai ir gyvybei. lūkesčių. Visame pasaulyje yra daugiau nei 100,000 90 žmonių, sergančių CF, iš kurių maždaug 508 procentų turi genetinę mutaciją ΔF1, kuri atsiranda CFTR NBD1 srityje. Dėl šios mutacijos NBD508 išsiskleidžia esant kūno temperatūrai ir pažeidžia CFTR funkciją. Nepaisant šiuo metu patvirtintų gydymo būdų ir didelės pažangos, padarytos siekiant kitų CFTR tikslų, dauguma žmonių, sergančių ΔF1, nepasiekia visos CFTR funkcijos. NBDXNUMX yra būtinas norint normalizuoti CFTR funkciją ir sveikų, laisvai tekančių gleivių susidarymą kvėpavimo takuose, virškinimo sistemoje ir kituose organuose.

Apie autorių

Lindos Hohnholz avataras

Linda Hohnholz

Vyriausiasis redaktorius eTurboNews įsikūrusi eTN būstinėje.

Prenumeruok
Pranešti apie
svečias
0 komentarai
Inline atsiliepimai
Peržiūrėti visus komentarus
0
Norėtum savo minčių, pakomentuok.x
Bendrinti su...