Naujas diabetinės retinopatijos gydymas, kurio rezultatai teigiami

0 nesąmonė 3 | eTurboNews | eTN
Lindos Hohnholz avataras
Parašyta Linda Hohnholz

REGENXBIO Inc. paskelbė papildomus teigiamus tarpinius duomenis iš vykstančio II fazės ALTITUDE™ RGX-314 tyrimo, skirto diabetinės retinopatijos (DR) gydymui be diabetinės geltonosios dėmės edemos (CI-DME) gydymo biure, naudojant suprachoroidinį gimdymą. Duomenys Angiogenesis, Exudation ir Degeneration 2022 konferencijoje pristatomi Michael A. Klufas, MD, Retina Service, Wills Eye Hospital, oftalmologijos docentas, Thomas Jefferson University. RGX-314 yra tiriamas kaip galimas vienkartinis genų terapija šlapios su amžiumi susijusios geltonosios dėmės degeneracijos ir DR gydymui.              

Tyrimo planas ir saugos atnaujinimas iš II fazės ALTITUDE bandymo RGX-314, skirto DR gydymui naudojant suprachoroidinį pristatymą

ALTITUDE yra daugiacentris, atviras, atsitiktinių imčių, kontroliuojamas dozės didinimo tyrimas, kurio metu vertinamas suprachoroidinio RGX-314 įvedimo veiksmingumas, saugumas ir toleravimas naudojant SCS Microinjector® pacientams, kuriems diagnozuota vidutinio sunkumo arba sunkus neproliferacinis diabetas. retinopatija (NPDR) arba lengva proliferacinė diabetinė retinopatija (PDR). Dvidešimt 1 kohortos pacientų buvo atsitiktinai suskirstyti į RGX-314, kurių dozė buvo 2.5 × 1011 genomo kopijų vienai akiai (GC/akis), palyginti su stebėjimo kontrole santykiu 3:1. 2 grupėje bus 20 pacientų, atsitiktinai atrinktų gauti RGX-314 padidintą dozę 5 × 1011 GC/akis, palyginti su stebėjimo kontrole santykiu 3:1. 3 grupė skirta RGX-314 vertinti naudojant tą patį dozės lygį kaip ir 2 grupė 20 pacientų, kuriems yra teigiamas neutralizuojantis antikūnas (NAb). 2 ir 3 kohortos registruojamos. Šio tyrimo pacientai negauna profilaktinio imunitetą slopinančio kortikosteroidų terapijos prieš arba po RGX-314 vartojimo.

18 m. sausio 2022 d. buvo pranešta, kad RGX-314 buvo gerai toleruojamas 1 kohortoje. Buvo pranešta apie du sunkius nepageidaujamus reiškinius dviem pacientams, kurie abu nebuvo laikomi su vaistu susijusiais. Tarp 1 kohortos pacientų, vartojusių RGX-314, akies uždegimo nepastebėta. Kaip buvo pranešta anksčiau, vienam pacientui pasireiškė lengvas episkleritas, kuris išnyko vartojant vietinius kortikosteroidus. Įprasti akių gydymo nepageidaujami reiškiniai tiriamojoje akyje per šešis mėnesius nebuvo laikomi su vaistu susijusiais ir dažniausiai buvo lengvi. Tai buvo junginės kraujavimas ir junginės hiperemija.

1 grupės šešių mėnesių duomenų suvestinė

Praėjus šešiems mėnesiams iš 15 pacientų, kuriems buvo suteikta RGX-314 1 kohortoje, septyni pacientai (47 %) parodė dviejų pakopų ar didesnį pagerėjimą, palyginti su pradiniu ankstyvojo gydymo diabetinės retinopatijos tyrimo ir diabetinės retinopatijos sunkumo skalės (DRSS), tyrimo pirminis baigtis, palyginti su nuliu iš penkių pacientų (0 %) stebėjimo kontrolinėje grupėje. Vienas pacientas (7 %), vartojęs RGX-314, ir toliau pagerėjo keturiais etapais. 1 grupės pacientų, vartojusių RGX-314, procentas, pasiekęs bent dviejų žingsnių pagerėjimą per šešis mėnesius RGX-314 gydytose akyse (47%), padidėjo, palyginti su anksčiau praneštais trijų mėnesių rezultatais (33%). Dviejų etapų DRSS tobulinimas buvo priimtas kaip pagrindinis FDA klinikinių DR tyrimų tikslas.

Iš septynių pacientų, kuriems pradiniame etape buvo NPDR (DR sunkumo lygis 47–53), 57 % pacientų, praėjus šešiems mėnesiams po RGX-314 vartojimo, DRSS pagerėjo dviem etapais arba daugiau, palyginti su pradiniu. Iš aštuonių pacientų, kuriems pradiniame etape buvo PDR (DR sunkumo lygis ≥ 61), 38 % pacientų per šešis mėnesius po RGX-314 vartojimo pagerėjo dviem etapais ar daugiau. 

Praėjus šešiems mėnesiams po RGX-314 vartojimo, 1 kohortos pacientams nustatytas stabilus vidutinis BCVA pokytis – +0.3 raidės, palyginti su pradiniu, o penkiems stebėjimo kontrolinės grupės pacientams nustatytas stabilus vidutinis BCVA pokytis –2.0 raidės, palyginti su pradiniu.

Apie autorių

Lindos Hohnholz avataras

Linda Hohnholz

Vyriausiasis redaktorius eTurboNews įsikūrusi eTN būstinėje.

Prenumeruok
Pranešti apie
svečias
0 komentarai
Inline atsiliepimai
Peržiūrėti visus komentarus
0
Norėtum savo minčių, pakomentuok.x
Bendrinti su...