Nauji duomenys apie Alzheimerio ir Parkinsono ligas

A HOLD FreeRelease | eTurboNews | eTN
Lindos Hohnholz avataras
Parašyta Linda Hohnholz

Asceneuron SA šiandien paskelbia recenzuojamus duomenis žurnale ACS Chemical Neuroscience apie ASN90, O-GlcNAcase (OGA) inhibitorių ir vieną iš pirmaujančių kandidatų klinikinėje plėtroje gydant neurodegeneracines proteinopatijas.

Neurodegeneracinėms proteinopatijoms, tokioms kaip Alzheimerio ir Parkinsono liga, būdingas netirpių ir toksiškų baltymų agregatų, tokių kaip atitinkamai su mikrotubuliais susijęs baltymas tau ir α-sinukleinas, kurie yra glaudžiai susiję su ligos progresavimu, susidarymas smegenyse. OGA yra naujas vaistų taikinys kuriant centrinės nervų sistemos vaistus, nes nepakankamas šių tarpląstelinių baltymų glikozilinimas buvo susijęs su neuronų disfunkcija. OGA inhibitoriai neleidžia pašalinti tarpląstelinio baltymų glikozilinimo, taip sustabdydami šios potransliacinės modifikacijos sveikos būklės lygio mažėjimą ir užkertant kelią toksiškų baltymų agregatų susidarymui.

Šiame neseniai paskelbtame, recenzuotame dokumente „Asceneuron“ praneša apie ikiklinikinį naujos mažos molekulės OGA inhibitoriaus ASN90 (anksčiau žinomo kaip ASN120290/ASN561), kuris jau buvo baigtas trijų I fazės tyrimų su sveikais jaunais ir vyresnio amžiaus žmonėmis, atradimą ir vystymąsi. . Ikiklinikiniai duomenys rodo, kad kasdienis ASN90 vartojimas per burną užkirto kelią tau susivėlimo patologijai, taip pat funkciniams motorinio elgesio ir kvėpavimo trūkumams bei padidino išgyvenamumą. Kitas reikšmingas atradimas; naujovė šiai molekulių klasei; yra tai, kad ASN90 sulėtino motorinių sutrikimų progresavimą ir sumažino astrogliozę dažnai naudojamame ikiklinikiniame Parkinsono ligos modelyje.

Šiuo metu „Asceneuron“ JAV maisto ir vaistų asociacija (FDA) turi paraišką naujam tiriamajam vaistui (IND) dėl 2/3 fazės tyrimo, skirto įvertinti ASN90 sergant progresuojančiu supranukleariniu paralyžiumi (PSP), kuris yra retosios indikacijos. PSP yra reta neurologinė būklė, sukelianti rimtų vaikščiojimo, pusiausvyros, kalbos, rijimo ir regėjimo problemų, nes smegenyse susikaupia tau baltymo agregatai. Liga progresuoja, o žmonės tampa sunkiai neįgalūs per trejus ar penkerius metus nuo ligos pradžios. Apskaičiuota, kad nuo trijų iki šešių žmonių iš 100,000 XNUMX išsivystys PSP ir šiuo metu liga nėra išgydoma.

Dirkas Beheris, vyriausiasis vykdomasis pareigūnas, „Ascenuron“ įkūrėjas ir vyresnysis tyrimo autorius, pakomentavo: „Labai džiaugiamės galėdami paskelbti tokius svarbius ikiklinikinius duomenis apie ASN90 ir OGA veikimo mechanizmą. Šios išvados suteikia tvirtą pagrindą OGA inhibitorių, kaip ligą modifikuojančių agentų, vystymuisi tiek tauopatijose, tiek α-sinukleinopatijose, tokiose kaip Alzheimerio, PSP ir Parkinsono liga. Kadangi tau ir α-sinukleino patologijos dažnai egzistuoja kartu sergant neurodegeneracinėmis ligomis, OGA inhibitoriai yra unikalūs, daugiarūšiai vaistai, skirti įvairioms indikacijoms. Mes ir toliau tobuliname savo klinikinę plėtrą naudodami naujausią kartą per dieną vartojamą OGA inhibitorių ASN51, kuris ateinančiais mėnesiais bus skiriamas Alzheimerio liga sergantiems pacientams.

Apie autorių

Lindos Hohnholz avataras

Linda Hohnholz

Vyriausiasis redaktorius eTurboNews įsikūrusi eTN būstinėje.

Prenumeruok
Pranešti apie
svečias
0 komentarai
Inline atsiliepimai
Peržiūrėti visus komentarus
0
Norėtum savo minčių, pakomentuok.x
Bendrinti su...