Kaulų čiulpų vėžio tyrimas pratęstas

2021 m. antrąjį ketvirtį FDA suteikė prioritetinę CTI NDA peržiūrą pacientams, sergantiems mielofibroze, kurių PDUFA data yra 30 m. lapkričio 2021 d. Vykstant diskusijoms dėl produktų ženklinimo, FDA paprašė papildomų klinikinių duomenų, kurie buvo pateikti agentūrai. 24 m. lapkričio 2021 d. Anksčiau šiandien FDA informavo bendrovę, kad mano, kad duomenų pateikimas yra „esminis NDA pakeitimas“, todėl PDUFA data buvo pratęsta trimis mėnesiais, kad būtų suteikta papildomo laiko visapusiškai peržiūrėti pateikimą. Šiuo metu CTI nežino jokių didelių programos trūkumų.

Pakritinibas yra naujas geriamasis kinazės inhibitorius, specifiškas JAK2, IRAK1 ir CSF1R, neslopina JAK1. NDA buvo priimta remiantis 3 fazės PERSIST-2 ir PERSIST-1 bei 2 fazės PAC203 klinikinių tyrimų duomenimis, daugiausia dėmesio skiriant sunkios trombocitopenijos (trombocitų skaičius mažesnis nei 50 x 109/l) pacientams, įtrauktiems į šiuos tyrimus. kurie vartojo 200 mg pakritinibo du kartus per parą, įskaitant pacientus, kurie anksčiau nebuvo gydomi, ir pacientus, kurie anksčiau vartojo JAK2 inhibitorius. PERSIST-2 tyrimo metu pacientams, sergantiems sunkia trombocitopenija, kurie buvo gydomi 200 mg pakritinibu du kartus per parą, 29 % pacientų blužnies tūris sumažėjo bent 35 %, palyginti su 3 % pacientų, vartojusių geriausią įmanomą gydymą. , kuriame buvo ruksolitinibas; 23 % pacientų bendras simptomų balas sumažėjo bent 50 %, palyginti su 13 % pacientų, kurie gavo geriausią įmanomą gydymą. Tai pačiai pakritinibu gydytų pacientų populiacijai nepageidaujami reiškiniai paprastai buvo silpni, buvo valdomi taikant palaikomąją priežiūrą ir retai prireikdavo nutraukti gydymą. Taip pat stabilizavosi trombocitų skaičius ir hemoglobino kiekis.

Mielofibrozė yra kaulų čiulpų vėžys, dėl kurio susidaro pluoštinis randinis audinys ir gali išsivystyti trombocitopenija bei anemija, silpnumas, nuovargis ir blužnies bei kepenų padidėjimas. JAV yra maždaug 21,000 7,000 mielofibroze sergančių pacientų, iš kurių 50 109 serga sunkia trombocitopenija (apibrėžiama kaip trombocitų kiekis kraujyje mažesnis nei 2 x XNUMX/l). Sunki trombocitopenija yra susijusi su prastu išgyvenamumu ir dideliu simptomų našta ir gali atsirasti dėl ligos progresavimo arba dėl toksinio vaisto poveikio su kitais JAKXNUMX inhibitoriais, tokiais kaip JAKAFI ir INREBIC.